Kazalo:
Avtor Steven Reinberg
HealthDay Reporter
SREDA, 26. december 2018 (HealthDay News) - V zelo predhodnih ugotovitvah se je zdelo, da obstoječe zdravilo za revmatoidni artritis zdravi eno žensko v redkem, a potencialno življenjsko nevarnem stanju, znano kot sarkoidoza.
Po 10 mesecih uporabe se je pojavilo, da je tofacitinib (Xeljanz) odstranil vse simptome za žensko, ki je brez uspeha poskusila številne standardne terapije.
Sarkoidoza je vnetna bolezen, ki prizadene več organov. Medtem ko se nekateri bolniki okrevajo brez zdravljenja, drugi doživljajo poškodbe pljuč, srca, bezgavk, kože in drugih organov. Na koži lahko povzroči poškodbe.
Bolezen "spremeni imunski sistem, kar vodi v povečano vnetje v telesu," je pojasnil dr. Anup Singh, pulmolog v bolnišnici Lenox Hill v New Yorku.
"To povečano vnetje lahko povzroči nespecifične simptome, kot so kašelj, hujšanje, izpuščaj, bolečine v sklepih in otekanje, palpitacije, težave z dihanjem, glavobol ali izguba vida," je dejal Singh, ki ni bil vključen v novo študijo.
Novo raziskavo je vodil dr. Nkiruka Emeagwali, klinični sodelavec na medicinski šoli Yale. Rekla je, da trenutno zdravljenje sarkoidoze vključuje steroide ali protivnetno zdravilo, znano kot metotreksat. Vendar nista zanesljivo učinkovita in oba lahko povzročita resne stranske učinke, so ugotovili raziskovalci.
Ekipa Yale je na podlagi podatkov iz prejšnjih poskusov domnevala, da bi zdravilo Xeljanz za revmatoidni artritis lahko pomagalo. Spada v skupino zdravil, ki se imenujejo zaviralci JAK, ker zdravila delujejo na določeno biokemično pot, imenovano Jak-STAT.
Raziskovalci so že uporabljali ta razred zdravil za uspešno zdravljenje drugih kroničnih kožnih bolezni, kot so vitiligo, alopecija areata in ekcem.
V novi študiji je 48-letna ženska s sarkoidozo vzela zdravilo Xeljanz dvakrat na dan v nekaj mesecih. V tem času so njene kožne lezije skoraj izginile, poroča Yaleova ekipa v izdaji 27. decembra New England Journal of Medicine.
"Med zdravljenjem ne mine le njena kožna bolezen, vendar ni aktivacije poti," je povedal raziskovalec dr. Nkiruka Emeagwali, klinični sodelavec na medicinski šoli Yale.
Poleg tega so raziskovalci pred in med zdravljenjem pregledali genetske podatke drugega pacienta, kar je dokazalo, da je bila vključena pot Jak-STAT.
Nadaljevano
"Načrtujemo, da bomo ovrednotili aktivacijo poti Jak-STAT v pljučni tekočini in krvi več kot 200 bolnikov s pljučno in multiorgansko sarkoidozo," je dejala.
Ugotovitve se dodatno preskušajo v kliničnem preskušanju. Če so potrjeni, bi lahko predstavljali preboj za paciente sarkoidoze, so povedali raziskovalci.
"Pogosto grozna bolezen, ki doslej nima zanesljivo učinkovite terapije, je zdaj lahko usmerjena proti zaviralcem Jak," je povedal glavni raziskovalec dr. Brett King, izredni profesor dermatologije na Yaleu. "Imamo relativno varno zdravilo, ki deluje."
Singh ugotavlja, da je bolnik izčrpal veliko možnosti za zdravljenje.
"Zdravljenje z več protivnetnimi zdravili, vključno s peroralnimi steroidi in metotreksatom, je potekalo osem let - brez izboljšanja simptomov," je dejal.
Njen uspeh pri odpravljanju simptomov sarkoidoze med jemanjem zdravila Xeljanz "nakazuje, da obstaja drugačna pot našega imunskega sistema, ki je prav tako vključena v vnetje pri bolnikih s sarkoidozo," je dejal Singh.
Poudaril pa je, da je več raziskav ključnega pomena, preden zdravilo postane prva linija zdravljenja.
"To poročilo nam je dalo upanje za novejšo alternativo zdravljenja v obliki tofacitiniba," je dejal Singh, vendar bo zdravilo "ostalo preiskovalna možnost, dokler ne bodo na voljo rezultati prihodnjih študij."